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科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病?_英亚体育网页版|官网app下载


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首页-基因疗法是指将外源基因引入靶细胞,传达基因缺失或未得到补偿而导致异常的疾病。近年来,随着基因治疗临床试验如雨后春笋般发生,美国、欧盟、中国等国家陆续上市多种基因治疗方案,基因治疗的化疗对象也逐渐扩大到恶性肿瘤、感染性疾病等根本性疾病。那么最近科学家们在基因疗法研究领域取得了什么研究成果呢?在这篇文章中,小编将展开有关研究的整理,分享给大家![1] Cellstemcell:基因疗法可以作为化疗致命的自身免疫系统疾病。

DOI: 10.1016/J.Stem.2018.12.003最近加州大学洛杉矶分校研究人员制造了修复血液干细胞的基因突变,使其反败为胜。这项工作最近在《CellStemCell》杂志上公开发表。

IPEX是突变引起的自身免疫疾病。这种突变阻止了一种叫做FoxP3的基因的传递,从而产生血液蜡细胞的分化,妨碍了构成调节性T细胞的功能。

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调节性T细胞可以战胜控制身体的免疫系统的活性。缺乏这种细胞,免疫系统不会反击身体本身的组织和器官,最终导致自身免疫疾病的复发。[2]科学副刊:介绍GAD基因治疗减少症状机制doi: 10.1126/scitranslmed。

本文来源:首页-www.headroomgate.com

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